El ECA es actualmente un paradigma en la investigación médica, porque son los diseños que más se acercan a un experimento, por el control de las condiciones bajo estudio y porque pueden establecer relaciones de causa-efecto. Hoy, se considera que esta metodología es el estándar para la investigación clínica cuando se comparan dos o más alternativas terapéuticas en condiciones de incertidumbre y se acepta ampliamente como la manera óptima de minimizar los diversos sesgos que se pueden presentar en estudios de esta naturaleza; es el camino óptimo para resolver un problema en investigación clínica.

Reseña histórica

Este tipo de diseño ha revolucionado la práctica médica alrededor del mundo. Por siglos, los médicos se han enfrentado a los mismos dilemas: cómo comparar diferentes intervenciones terapéuticas y cómo evitar la posibilidad de sesgos al realizarlas. Es momento de revisar el transcurso histórico con las fechas más relevantes en torno a la evolución de los ECA:

Como pudiste ver, los ECA han evolucionado a lo largo de la historia; actualmente, podemos decir que se consideran como el paradigma de la investigación epidemiológica, pues son los estudios que más se acercan a un experimento, ya que se controlan cuidadosamente las variables en estudio y esto permite establecer relaciones de causa-efecto. La aleatorización de los sujetos incluidos en los estudios, así como el blindaje o el cegamiento, son fundamentales para la reducción de sesgos (Demirdjian, 2006).

Por otra parte, la utilización de placebo en estudios donde se incluyen pacientes con enfermedades potencialmente mortales, como diferentes tipos de cáncer, han generado gran cantidad de discusiones de tipo ético.

Finalmente, un gran volumen de estos estudios se desarrolla en el marco de grandes empresas farmacéuticas, donde las ganancias económicas siguen siendo un motivo fundamental para el desarrollo de nuevos fármacos; pensemos, por ejemplo, el caso de las vacunas contra el SARS-CoV-2, desarrolladas por la farmacéutica Pfizer, que jugaron un papel fundamental contra la COVID-19, pero también generaron grandes ganancias económicas.

Ahora que ya conoces el desarrollo histórico de los ECA, vamos a analizar dos conceptos básicos en este tipo de diseños: aleatorización y cegamiento.

Aleatorización

Con ello, se garantiza que el otorgamiento de la intervención no sea debido a la percepción del participante —por ejemplo, suponer que sirve el fármaco— o de los investigadores —por ejemplo, brindar el fármaco en estudio a los pacientes más graves—. De hecho, desde hace años, la aleatorización es la que se considera la estrategia más importante para determinar si una intervención es eficaz o efectiva.

La aleatorización tiene otra ventaja importante: balancear las posibles variables de confusión entre el grupo experimental y el de control, las cuales pueden modificar los resultados de la investigación. Cuando se logra que la frecuencia y la distribución de las diferentes variables sean similares entre los dos grupos, los resultados del estudio serán más confiables, de tal forma que, si los resultados arrojan que el grupo experimental tuvo mayor beneficio, se puede asumir que dicha intervención es la directamente responsable de modificar el curso de la enfermedad.

La aleatorización simple es la forma más frecuente y puede realizarse de diversas maneras. Revisa todas las opciones en las que se puede llevar a cabo:

Cegamiento

De acuerdo con Zurita-Cruz et ál. (2018):

Sin embargo, aun cuando la variable de desenlace se mida de manera dura, como los resultados de exámenes de laboratorio, lo ideal es que todo ensayo clínico siempre sea cegado. Cuando los participantes del estudio desconocen —es decir, están cegados— la intervención que están recibiendo —por ejemplo, fármaco activo o placebo—, entonces, el efecto real de la intervención será obtenido al momento de hacer la evaluación de los resultados.

El propósito del cegamiento en los investigadores es para evitar una interpretación errónea cuando se realice la evaluación de la(s) variable(s) desenlace en los participantes en el estudio; por ejemplo, es posible que, al conocer a los pacientes del grupo del fármaco activo, se haga mayor número de tomas de la variable de resultado cuando no parece haber efecto terapéutico; o bien, puede ocurrir que, en el grupo de control, se lleven a cabo otras maniobras —conocidas como cointervenciones—, a fin de proteger a los pacientes, si se piensa que deberían recibir otro tratamiento.

   ● Tipos de cegamiento

Como puede haber combinaciones, existen diversos tipos de estudios: ciego, ciego simple, doble ciego o triple ciego. Si el paciente o el investigador están cegados, será ciego simple, mientras que, cuando ambos están cegados, el estudio se considera doble ciego. En el caso del triple, los resultados del estudio doble ciego no se dan a conocer hasta que el estudio ha terminado.

Cuando no se lleva a cabo algún tipo de cegamiento, el diseño de investigación se denomina ECA abierto. En la tabla 1, se pueden observar los diferentes tipos de cegamiento y sus ventajas (Lazcano-Ponce et ál., 2004):

   ● Características

Este diseño aleatorizado es el más riguroso para la evaluación de cualquier intervención; debe cumplir con cuatro características principales:

1. Utilizar un grupo de control que permita la comparación del efecto de la intervención sobre los grupos.


2. La asignación de la intervención debe ser al azar para evitar que la aplicación de la intervención dependa de los investigadores; además, ayuda a que las características iniciales entre los grupos sean semejantes.


3. La medición de la(s) variable(s) de desenlace deben ser cegadas, lo cual evita sesgos de información.


4. Al término del estudio, la mayoría (≈90 %) de los participantes deben haber tenido una vigilancia completa durante todo el periodo del estudio.